Thérapie génique

Gene therapy

La thérapie génique peut-elle être utilisée pour traiter l’arthrose?

La thérapie génique est une technique expérimentale pour traiter ou prévenir certaines maladies. Elle est conçue pour introduire du matériel génétique dans les cellules afin de compenser les gènes anormaux en les remplaçant par une copie saine du gène, en éliminant un gène muté qui fonctionne mal ou en introduisant un nouveau gène dans le corps pour aider à combattre une maladie.

Un porteur appelé vecteur est génétiquement modifié pour transporter le gène jusqu’aux cellules. Les vecteurs sont souvent des virus, car ceux-ci peuvent transmettre le nouveau gène en infectant la cellule. Ces virus sont bien sûr modifiés pour ne pas provoquer de maladie. Dans le cas de l’arthrite, le vecteur est injecté dans les articulations où il est absorbé par les cellules individuelles.

Des chercheurs mènent actuellement un essai clinique pour tester un nouveau vecteur basé sur le virus adéno-associé (AAV). Leur objectif est de confirmer qu’il est sécuritaire d’utiliser l’AAV pour faire parvenir des gènes aux articulations du genou de patients atteints d’arthrose. Les vecteurs adénoviraux dépendants d’un virus auxiliaire (HDAds) se sont également révélés prometteurs dans des études sur les animaux.

La thérapie génique est un traitement prometteur pour l’arthrose et la PR, mais elle reste actuellement en phase expérimentale, aucun traitement n’ayant été approuvé au Canada. Des recherches plus poussées sont encore nécessaires pour déterminer les gènes à cibler et la meilleure façon de les cibler, et si des thérapies sûres et efficaces peuvent être développées.

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Cette information a été révisée en août 2020 avec les conseils d’expert de :

Lauren King, M.Sc., MBBS, FRCPC
Rhumatologue, Sunnybrook Health Sciences Centre